GENZYME

Cronistoria

Nel 1981 Henry Blair, un imprenditore nel campo delle biotecnologie, fonda a Boston la Genzyme per creare prodotti tecnologici basati sugli enzimi. Con l’aiuto di investimenti finanziari Blair acquista la “Whatman Biochemicals Ltd.” per costituire la Genzyme Biochemicals. Nello stesso anno viene costituita la “Integrated Genetics” a Framingham, Massachusetts, azienda rivolta verso la produzione di proteine terapeutiche studiate su culture cellulari.
L’anno successivo vengono acquistate dalla Genzyme le attività produttive della “Koch Light Laboratories”, compagnia inglese che produce composti chimici raffinati. Nel 1983, quando Henri Termeer diventa chairman dell’azienda, la forza lavoro è costituita da 158 dipendenti.

Gli esordi

Nel 1984 iniziano i trial clinici di CEREDASE nella malattia di Gaucher, che è causata dall’assenza dell’enzima glucerocerebrosidasi. Il principio attivo è l’alglucerasi per iniezione, una forma modificata della beta-glucerocerebrodidasi umana. Successivamente, il prodotto verrà stato rimpiazzato da CEREZYME (imiglucerasi), enzima di seconda generazione creato con la tecnica del DNA ricombinante.
Nel 1986 Genzyme diventa una public company e costituisce il primo dei suoi laboratori di test genetici per la Fibrosi Cistica.
Nel 1987 viene aperta la filiale di Tokyo per vendere enzimi diagnostici, prodotti chimici raffinati e per la ricerca biologica. Nello stesso anno viene aperto a Cambridge, Massachusetts, una struttura per produrre l’acido ialuronico. Questa tecnologia ha costituito la base per alcuni prodotti Genzyme come SEPRAFILM, SEPRAMESH, SYNVISC e HYLAFORM.

una public company

Nel 1988 la compagnia sviluppa il processo per purificare e modificare CEREDASE: per produrre il trattamento di un paziente con questo farmaco per un anno sono necessarie 22.000 placente.
In questo anno inizia la collaborazione con il dr Robert Desnick, del Mt. Sinai Hospitaldi New York, per studiare la malattia di Fabry.
Nel 1989 la compagnia si fonda con la “Integrated Genetics”, una compagnia che aiuta Genzyme a diventare un leader nel settore dei testing genetici.
Tra il 1990 ed il 1991 CEREDASE viene approvato dalla farmacovigilanza nella malattia di Gaucher e l’acido ialuronico della compagnia viene approvato in un prodotto oftalmico.
Nel 1991 inizia lo sviluppo clinico di Thyrogen, un ormone stimolante della tiroide per la diagnosi e terapia del cancro tiroideo, di HAL-S prodotto per la sostituzione del liquido sinoviale. Agli inizi del decennio inizia la collaborazione con gli scienziati della Tufts University per lo studio di una proteina chiave responsabile della Fibrosi Cistica.

ANNI NOVANTA

Nel 1992 i profitti della compagnia raggiungono i 219 milioni di dollari americani e la forza lavoro sfiora i 1.500 dipendenti.
Nel 1993 “Genzyme Diagnotics” inizia a commercializzare il suo Kit per la diagnosi diretta del colesterolo LDL.
Nel 1994 vengono acquisite la “BioSurface Tecnology” ed i suoi prodotti EPICEL, un innesto cutaneo per sostituire il tessuto cutaneo danneggiato, e CARTICEL, una cartilagine per riparare tessuti ancora in fase di sviluppo.
Nel 1996 viene lanciata SEPRAFILM, biomateriale per ridurre le adesioni chirurgiche. Nel 1997 inizia la ricerca nella patologia tumorale e costituisce la Genzyme Molecular Oncology come divisione a sé stante.
Nel 1998 la Genzyme forma una joint-venture con la “Pharming Groupe N.V.” per sviluppare un trattamento transgenico della malattia di Pompe, e con la “BioMarin Pharmaceuticals, Inc.” per sviluppare e commercializzare ALDURAZYME (laronidasi) per il trattamento della mucopolisaccaridosi I.
In questo anno la FDA approva due prodotti Genzyme: RENAGEL (sevelamer idrocloruro) per la malattia renale cronica e THYROGEN (tirotropina alfa) per il cancro della tiroide.

IL DUEMILA

Nel 2000 Genzyme acquista “BioMatrix” ed il suo principale prodotto SYNVISC (hylan G-F 20) per il dolore osteoartritico del ginocchio, e “GelTex Pharmaceuticals, Inc.”, azienda leader nella tecnologia dei polimeri. Ad inizio millennio il fatturato del gruppo raggiunge i 750 milioni di dollari americani e la forza lavoro supera i 4.000 dipendenti.
Nel 2001 viene lanciato FABRAZYME (agalsidasi beta), farmaco per il trattamento della malattia di Fabry. Nel 2002 il fatturato del gruppo supera il miliardo di dollari americani.
Nel 2003 Genzyme e BioMarin ricevono dalla FDA l’approvazione per Aldurazyme. In questo anno Genzyme acquista “Sangstat Medical Corporation” ed il suo prodotto principale THYMOGLOBULIN (globulina anti-timocita) per il trattamento del rigetto acuto nel trapianto renale.
Nel 2004 la compagnia acquisisce “ILEX Oncology, Inc.” una compagnia oncologica ed i suoi prodotti CAMPATH (alemtuzumab), per il trattamento della leucemia linfocitica cronica a cellule B, e CLOLAR, farmaco in fase di studio per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta nei pazienti pediatrici. Nel 2005 viene lanciato CLOLAR (clofarabina).
Nel 2006 la compagnia riceve l’approvazione in USA ed Europa di MYOZYME (aglucosidasi alfa), nel trattamento della malattia di Pompe. Nel 2007, la compagnia acquista “Bioenvision” ed ottiene l’esclusiva mondiale per clofarabina.

Nel 2011, Sanofi-Aventis ha acquisito la Genzyme per 20,1 miliardi di dollari.

Alcune Storie

CAMPATH: Alemtuzumab è una anticorpo monoclonale usato nel trattamento della leucemia linfocitica cronica e nel linfoma a cellule T. L’origine del farmaco risale al CAMPATH-1 che venne derivato da anticorpo murini sviluppati contro le proteine linfocitarie umane dall’immunologo britannico Hermann Waldmann e colleghi. Il nome CAMPATH deriva da Cambridge University Department of Pathology.
Inizialmente CAMPATH-1 non era ideale a scopo terapeutico per le reazioni averse alle proteine murine. Per ovviare il problema, il biologo molecolare inglese Greg Winter (14aprile 1951 – ) ed i suoi colleghi umanizzarono l’anticorpo che chiamarono CAMPATH-1H e costituisce la base per alemtuzumab. Winter è stato premiato con il Nobel per la Chimica nel 2018.

Acido Ialuronico: L’acido ialuronico venne isolato nel 1934 presso il Dipartimento di Oftalmologia della Columbia University dal dott. Karl Meyer, scappato dalla Germania durante la dittatura di Hitler un anno prima, ed il suo assistente John Palmer. Meyer È considerato il padre della chimica dei glicosaminoglicani e ha ricevuto molte onorificenze tra cui l’elezione alla National Academy of Sciences nel 1967.

Nel breve periodo tra il 1948 e il 1951, diversi chimici avviarono ricerche per chiarire la struttura dell’acido ialuronico. Durante la seconda metà del ventesimo secolo, l’acido ialuronico è stato scoperto in diversi tessuti e liquidi di vertebre animali e umani. Si è scoperto che ha anche applicazioni cliniche, principalmente per la chirurgia oculare, il trattamento delle malattie articolari e la medicina estetica.

La Compagnia Oggi (2007)

Nel 2007 il fatturato della compagnia ha raggiunto il valore di 3,8 miliardi di dollari americani, una forza lavoro di circa 10.000 dipendenti e 80 locations in 40 Stati. Il quartier generale della compagnia si trova a Cambridge, Massachusetts, USA.
I settori principali in cui opera Genzyme sono:

Malattie da accumulo lisosomiale,
Malattie renali,
Ortopedia,
Malattie legate ai trapianti e a problematiche di tipo immunologico,
Oncologia, Genetica e
Diagnostica.

Dunque la Genzyme, oltre a sviluppare soluzioni terapeutiche, si occupa anche di creare e produrre Test e Prodotti Diagnostici in area Genetica, Riproduttiva, Oncologica ed Infettivologica. La “Genzyme Genetics” è una divisione della compagnia che si occupa di tale settore: essa impiega circa 1.500 dipendenti ed ha 8 laboratori in giro per gli USA ed altre attività in Europa e Giappone.
I best-sellers della compagnia sono CEREZYME (fatturato 2006 1 miliardo di dollari americani) e RENAGEL (fatturato 2006 circa 500 milioni di dollari americani).

La R&D (2007)

La piattaforma di ricerca della compagnia include proteine ed anticorpi terapeutici, polimeri e piccole molecole terapeutiche, terapie cellulari e geniche, e biomateriale.
In generale, la Pipeline include: 6 studi riguardanti prodotti in area Malattie Genetiche (tre dei quali sotto la fase II), 5 studi riguardanti prodotti in area Malattie Renali (tutti ancora da approvare), 6 studi riguardanti prodotti specialistici (tutti ancora da approvare); 10 studi riguardanti prodotti in area Malattie Immunitarie e problemi inerenti con trapianti (tutti ancora da approvare); 8 studi riguardanti prodotti in area oncologica (di cui 6 da approvare); 3 studi riguardanti prodotti in area cardiovascolare, e 5 studi riguardanti prodotti in area ortopedica (tutti da approvare).
Per quanto riguarda Ricerca e Sviluppo (R&D) della Pipeline in area Genetica e Diagnostica, sono sotto studio 5 progetti riguardanti la genetica riproduttiva, 3 progetti in area oncologica e 5 in area malattie infettive.
I prodotti chiave della Pipeline sono MOZOBIL (plerixafor) nello studio dei trapianti con cellule staminali, CAMPATH (alemtuzumab) nella sclerosi multipla, RENVELA (sevelamer carbonato) nella dialisi e malattia renale cronica allo stadio iniziale e SYNVISC-ONE (singola iniezione) nell’osteartrite del ginocchio.
La compagnia ha delle partnership con Università, Istituti di Ricerca e compagnie private.

La Compagnia in Italia

Presente in Italia dal 1993, Genzyme srl ha oggi sede a Modena e si avvale della collaborazione di oltre 100 dipendenti. Da un fatturato che nel 1998 aveva già raggiunto i 26 miliardi di vecchie lire, si è arrivati ai 72 milioni di Euro nel 2005 ad una crescita media annua del fatturato del 27 % circa negli ultimi sette anni.
L’attività in Italia è focalizzata sulle seguenti aree terapeutiche: malattie rare da deficit lisosomiale, insufficienza renale cronica, tumore tiroideo, trapianti, sintomatologia artrosica e terapie cellulari per la chirurgia ortopedica.

FONTI: